近日，Nature子刊Nature Biotechnology发表了一篇关于人工智能（AI）制药的重磅论文，首次阐述了全球首款AI药物抗纤维化TNIK抑制剂INS018_055，从靶点发现到临床II期的研发全过程，并首度披露该款AI药物的临床前和临床试验数据。
公开资料显示，特发性肺纤维化是一种会导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，也被称为“不是癌症的癌症”。由于特发性肺纤维化致病机制尚不明确，药物研发面临一定挑战，因此已上市药物并不多，与传统疗法相比，ISM001-055比较特殊的是，通过抑制TNIK（TRAF2与NCK相互作用激酶）治疗纤维化相关适应症，而TNIK是人工智能药物研发平台Pharma.AI“挖掘”到的最有潜力的抗纤维化靶点。
据介绍，虽然特发性肺纤维化被定义成罕见病，但根据美国国立卫生研究院数据，这个疾病在全球依然影响了500万左右的病人，并且现有上市药物都有比较突出的胃肠道毒副作用，导致很多患者治疗耐受性较差，乃至被迫停药，因此在临床上仍然存在着较大未被满足的需求。
所以，业界希望能够通过人工智能开发更好的特发性肺纤维化治疗药物。就作用机制来看，已经开展的研究显示，ISM001-055不仅有抑制免疫的作用，还可以直接抗纤维化，这也是这款AI药物跟其他特发性肺纤维化药物相比，作用机制比较新颖的地方。
而从AI辅助的靶点发现、分子设计优化，到ISM001-055于2021年2月被正式提名为临床前候选化合物，整个过程合计耗时18个月，投入资金数百万美元。这较之用传统方式需花上四年多时间、数千万美元，时间和资金成本都有了大幅减少。
就临床表现而言，2023年ISM001-055相继在新西兰和中国完成I期临床试验，显示这款药物有着比较好的安全性和药代动力学性质。目前，ISM001-055已进入Ⅱa期临床试验，在该阶段主要是探索患者服药3个月的安全性。据悉，这项临床计划在中美同步开展。（经济日报记者 吴佳佳）
